4月，魏文(wén)斌教授團隊、楊麗萍研究員團隊以及王立坤副研究員團隊，在Nature子刊Signal Transduction and Targeted Therapy（IF=39.3）發表了“Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial”的研究論文(wén)，報告北京中(zhōng)因科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司（以下簡稱中(zhōng)因科(kē)技(jì )）ZVS101e注射液臨床試驗結果，結果顯示ZVS101e注射液具(jù)有(yǒu)良好的安(ān)全性和卓越的有(yǒu)效性。

該研究為(wèi)單臂、開放标簽、探索性臨床試驗，共入組12例受試者，目前患者已随訪180-365天，随訪期間絕大多(duō)數的不良事件為(wèi)輕度或中(zhōng)度，且大多(duō)數與手術或口服激素相關，未觀察到藥物(wù)相關嚴重不良事件及免疫毒性相關不良事件，表現出良好的安(ān)全性。

治療後受試者最早術後2周出現視力改善，并維持至少1年。術後180天和365天，治療眼BCVA平均較基線(xiàn)提高9.0和11.0個字母。術後365天，80%的受試者BCVA較基線(xiàn)提升，其中(zhōng)40%的受試者提高≥15個字母，具(jù)有(yǒu)顯著的臨床意義。表明ZVS101e基因治療不僅阻止了BCD患者的視力下降，甚至逆轉了患者進行性惡化的自然病程，在BCD治療領域實現了突破性進展，具(jù)有(yǒu)重大意義。其他(tā)有(yǒu)效性指标均可(kě)見改善趨勢，微視野平均光敏感度較基線(xiàn)改善，表明受試者的視野功能(néng)改善，視覺功能(néng)問卷綜合得分(fēn)較基線(xiàn)提高，其中(zhōng)一般視力和周邊視力得分(fēn)顯著提高，表明受試者的視覺相關生活質(zhì)量改善。此外，術後365天，100%受試者客觀性視功能(néng)指标mfERG P1波振幅密度較基線(xiàn)提高，代表受試者視網膜細胞功能(néng)改善，表明受試者的視覺改善并非安(ān)慰劑效應。

ZVS101e（rAAV8-hCYP4V2）研發理(lǐ)念由楊麗萍研究員最早提出，經曆十餘年艱辛探索，在2021年首次開展研究者發起的臨床試驗，是國(guó)際範圍内針對BCD疾病的第一個基因治療臨床試驗（NCT04722107），同年獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格授權。2022年ZVS101e注射液獲得中(zhōng)美IND批件，2023年2月完成I/II期臨床試驗首例受試者入組，是世界範圍内針對BCD開展的首個注冊性臨床試驗。目前該藥物(wù)已完成I/II期臨床試驗，即将進入III期臨床試驗階段，有(yǒu)望為(wèi)目前無藥可(kě)治的BCD疾病帶來突破性的治療前景，從而為(wèi)患者提供新(xīn)的、潛在的治療選擇。

中(zhōng)因科(kē)技(jì )是眼科(kē)基因治療引領者，專業從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物(wù)開發的國(guó)家高新(xīn)技(jì )術企業，緻力于為(wèi)遺傳性眼病患者提供精(jīng)準診斷和治療“一站式”服務(wù)。中(zhōng)因科(kē)技(jì )基于診斷平台建立遺傳眼病數據庫及大隊列，總結出中(zhōng)國(guó)患者的突變頻譜，為(wèi)藥物(wù)研發提供治療靶點；在此基礎上開發具(jù)有(yǒu)獨立自主知識産(chǎn)權的藥物(wù)，包括基因替代治療和基因編輯治療，力争實現“從零到一”的突破。目前已建立靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗驗證、幹細胞驗證、AAV病毒研發和生産(chǎn)、臨床試驗運營和藥物(wù)注冊申報等完整的藥物(wù)開發體(tǐ)系。

中(zhōng)因科(kē)技(jì )為(wèi)首發展下屬基金首科(kē)開陽投資企業，在首科(kē)開陽投資後，集團聯合北京市科(kē)技(jì )金融促進會、北京創業孵育協會為(wèi)投後項目舉辦(bàn)專場路演等活動，多(duō)次為(wèi)中(zhōng)因科(kē)技(jì )提供資本對接機會和渠道。

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