近日，北京中(zhōng)因科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司（以下簡稱中(zhōng)因科(kē)技(jì )）宣布其基因治療藥物(wù)ZVS101e注射液IND申請獲得國(guó)家藥品監督管理(lǐ)局審評中(zhōng)心（CDE）受理(lǐ)。

ZVS101e注射液适應症為(wèi)結晶樣視網膜變性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）。BCD是一類嚴重緻盲性眼病，全球發病率為(wèi)1/67000。其由CYP4V2基因突變導緻，呈常染色體(tǐ)隐性遺傳，是工(gōng)作(zuò)年齡人群不可(kě)逆眼盲的重要病因之一，在亞洲人群特别是中(zhōng)國(guó)和日本相對多(duō)見，發病率約為(wèi)1/24000。絕大多(duō)數BCD患者于20-30歲發病，雙眼受累，早期可(kě)能(néng)無症狀，随着疾病進展逐漸出現中(zhōng)心視力下降和色覺障礙等，患者通常在40-50歲左右由于嚴重的視力下降和視野縮小(xiǎo)成為(wèi)法定盲人。BCD自發現至今80餘年無藥醫(yī)治。

ZVS101e注射液由中(zhōng)因科(kē)技(jì )與北醫(yī)三院合作(zuò)研發，于2021年3月完成知識産(chǎn)權轉化，具(jù)有(yǒu)獨立自主知識産(chǎn)權。此次獲批的ZVS101e注射液已于2021年8月獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格授權，并完成全球首個探索性臨床試驗，表現出優異的療效和安(ān)全性。ZVS101e注射液的IND受理(lǐ)，是基因治療藥物(wù)研發的重要裏程碑，距離為(wèi)BCD患者帶來光明更近了一步。

中(zhōng)因科(kē)技(jì )是一家專業從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預防和基因治療藥物(wù)研發的國(guó)家高新(xīn)技(jì )術企業，緻力于為(wèi)遺傳性眼病患者提供診療全程“一站式”服務(wù)。 公(gōng)司基因治療平台基于基因替代和基因編輯治療兩個方向建立了從靶标篩選、基礎研究、動物(wù)實驗、幹細胞驗證到AAV病毒生産(chǎn)完整的藥物(wù)開發體(tǐ)系，在國(guó)内率先進行了眼科(kē)基因治療藥物(wù)研發，探索性臨床試驗表現出了優異的療效和安(ān)全性。公(gōng)司基因診斷平台聚焦眼科(kē)遺傳病精(jīng)準診斷、生育預防和大衆視力健康，擁有(yǒu)第三方醫(yī)學(xué)檢驗機構資質(zhì)，可(kě)為(wèi)遺傳性眼病患者提供快速、準确、可(kě)靠、專業的基因檢測與遺傳咨詢服務(wù)。

北京中(zhōng)因科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司為(wèi)首發展下屬基金首科(kē)開陽投資企業，在首科(kē)開陽投資後，集團聯合北京市科(kē)技(jì )金融促進會、北京創業孵育協會為(wèi)投後項目舉辦(bàn)專場路演等活動，多(duō)次為(wèi)中(zhōng)因科(kē)技(jì )提供資本對接機會和渠道。